仁新旗下Belite攻孤儿药商机 正式向美国FDA完成NDA滚动式送件
仁新 (6696-TW) 今 (15) 日代子公司 Belite 公告，Belite 在美东时间 6 月 12 日，已正式向美国 FDA 完成旗下创新药物 LBS-008(Tinlarebant)的新药查验登记申请滚动式送件(NDA)，朝向药物上市迈进一步，抢攻孤儿药商机。
仁新说明，Tinlarebant 为 1 款每日口服 1 次的研发中创新疗法，用于治疗因 ABCA4 基因突变所引起的罕见遗传性视网膜－斯特格病变 (SGTD1)，该疾病会导致患者视力出现渐进性且不可逆的损伤，目前光是在美国，估计有高达 5.3 万名患者，且目前临床上尚无任何获准的疗法。
仁新表示，SGTD1 患者面临高度未被满足的医疗需求，Belite 先前已取得美国 FDA 针对 STGD1 授予的突破性治疗认定 (BTD)。受惠此项加速审查资格，Belite 在今年 4 月启动 NDA 滚动式送件。
仁新提到，随着此次送件完成，FDA 将展开为期 60 天之审查期，若顺利受理，美国 FDA 将会进一步依据处方药使用者付费法案(PDUFA) 排定完成审查的目标日期。
展望未来，Belite 将持续与美国 FDA 紧密合作，全力推动 Tinlarebant 的法规审查时程。同时，Belite 也同步推进商业化準备工作，以期未来取得药证后，加速将新药推向市场。
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