安基生技SBMA新药临床三期试验申请送件美国FDA 最快Q4启动
安基生技(7754-TW)宣布，旗下核心新药AJ201已完成临床三期试验计划书，正式向美国FDA提出治疗脊髓延髓性肌肉萎缩症(SBMA或甘迺迪氏症)的三期枢纽试验申请。依美国IND审查机制，若FDA于标準30天审查期间，未要求补充资料或暂缓试验，最快第四季即可启动美国临床三试验。
安基生技说明，此次临床三期试验规划全球收案200名病友，实际时程将视国际授权伙伴的开发规划调整。AJ201已取得美国FDA及欧盟EMA孤儿药资格认定，并获FDA快速审查认定，全球19国专利保护，且申请中的新医药组合专利核准后，保护期可延续至2044年。
安基生技提到，此次AJ201临床三期试验申请正式送件FDA，使得AJ201成为目前全球已知的SBMA药物开发案中，唯一朝向临床三期试验的候选新药。同时，也有助提升国际授权谈判的市场价值与筹码，将持续推动全球专利授权合作进度。
至于市场现况，根据国际策略顾问公司L.E.K.调查，全球有超过1.2万名SBMA病患，最高年市场销售规模可达25亿美元。
1